Acadia Pharmaceuticals ожидает негативного заключения по препарату для лечения синдрома Ретта

Компания Acadia Pharmaceuticals (ACAD) объявила о вероятности получения отрицательного заключения от Комитета по лекарственным препаратам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) относительно своей заявки на маркетинг препарата трофинетид для лечения синдрома Ретта. Информация о негативных тенденциях в голосовании Комитета поступила к Acadia после недавнего устного объяснения.

С учетом предстоящего голосования Комитета, компания намерена запросить повторный анализ мнения после его официального принятия. Ожидается, что с учетом более чем вероятного отклонения заявки на маркетинг трофинетида, внедрение препарата в Европейском Союзе может затянуться.

Синдром Ретта является редким нейроразвительным расстройством, затрагивающим примерно одну из 10-15 тысяч женских новорожденных по всему миру. Симптомы обычно проявляются в возрасте от шести до 18 месяцев после первоначального нормального развития, и характерной чертой синдрома является потеря ранее приобретенных навыков. Характерно, что пациенты часто продолжают испытывать моторное ухудшение с течением времени, несмотря на возможную стабилизацию.

В 2023 году FDA одобрило трофинетид для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет. В Соединенных Штатах препарат продается под брендом Daybue.

Динамика финансовых показателей Acadia Pharmaceuticals

В течение последних шести месяцев акции Acadia возросли на 8,6%, тогда как индекс соответствующей отрасли продемонстрировал рост на 18,8%. Несмотря на недавнюю преграду в получении разрешения на маркетинг, Acadia остается на пути к долгосрочному росту, поддерживаемому ведущими продуктами компании, такими как Нуплазид и Daybue в США. По прогнозам, к 2028 году компания ожидает совокупные чистые продажи на уровне около 1,7 миллиарда долларов, включая около 1 миллиарда долларов от Нуплазид и около 700 миллионов долларов от Daybue.

Нуплазид является первым и единственным препаратом, одобренным FDA для лечения галлюцинаций и бреда, связанных с психозом при болезни Паркинсона в США. Препарат будет защищен патентом в США до 2038 года, что обеспечивает ему долгосрочные возможности для генерации дохода, исключая угрозу со стороны генериков. В первые девять месяцев 2025 года Нуплазид показал продажи на уровне 505,7 миллиона долларов, что на 13% больше, чем годом ранее, в основном за счет роста объемов продаж.

С момента своего запуска в 2023 году, Daybue демонстрирует перспективные темпы роста продаж в США. За первые девять месяцев 2025 года продажа Daybue составила 281,8 миллиона долларов, увеличившись на 12% по сравнению с аналогичным периодом прошлого года, что связано с ростом объема продаж среди новых пациентов.

Недавно FDA также одобрило новый продукт Daybue Stix (трофинетид) в форме порошка для приготовления орального раствора, который не содержит красителей и консервантов, для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет. Это расширение линейки Daybue создает уникальную возможность на рынке, так как данный препарат продолжает оставаться единственным препаратом, одобренным FDA, для этой медицинской группы.

Таким образом, несмотря на ожидаемые сложности с получением одобрения в Европе, Acadia Pharmaceuticals продолжает активно развиваться в США, основанная на прочной научной базе и позитивных финансовых перспективах.